Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Вчені з Університетського коледжу Лондона досягли значного успіху у лікуванні хвороби Гантінгтона, яка є спадковим захворюванням, що поступово руйнує нервову систему. Вони розробили нову генну терапію, яка змогла уповільнити розвиток цієї хвороби на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, яка спричинює утворення шкідливого білка гантінгтіну, що руйнує клітини мозку. Науковці розробили спеціальний препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення цього токсичного білка. Проведені випробування на 29 пацієнтах показали значне уповільнення хвороби після трьох років терапії, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі, яка очолює Центр хвороби Гантінгтона в Університетському коледжі Лондона, назвала цей прорив величезним досягненням і висловила надію на те, що нова терапія дозволить пацієнтам тримати самостійність та якість життя на високому рівні на довгий час.