У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого було рідкісне метаболічне захворювання, став першим у світі, хто отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. Ця технологія отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році. Лікарі заявляють, що без цієї новаторської терапії дитині довелося б пройти пересадку печінки. Хвороба хлопчика була спричинена генетичними мутаціями, які перешкоджали печінці виводити токсичні відходи метаболізму. Через інноваційний метод лікування, який був адаптований до генетичних особливостей саме цього пацієнта, стан здоров’я хлопчика покращився. Медики наголошують, що результати терапії дуже обіцяючі, але потрібно провести подальше спостереження для повноцінної оцінки її безпечності та ефективності. Надія є, що цей прорив у генній терапії допоможе не лише цьому хлопчикові, а й іншим пацієнтам з рідкісними генетичними захворюваннями.